Rivaroxaban è il primo inibitore orale del fattore Xa approvato per uso pediatrico nel trattamento e prevenzione del tromboembolismo venoso

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha approvato la nuova indicazione di rivaroxaban, inibitore orale del fattore Xa, per il trattamento e per la prevenzione di recidive del tromboembolismo venoso (TEV) nei bambini da 0 a 17 anni, comprese trombosi correlate a catetere e trombosi del seno venoso cerebrale.

Ad oggi, per la mancanza di studi clinici dedicati, non esistevano soluzioni terapeutiche orali approvate per bambini con questa problematica. Rivaroxaban, infatti, fino ad ora, era utilizzato nella pratica clinica quotidiana solo in pazienti adulti.

Indipendentemente dall’età dei pazienti, tuttavia, il tromboembolismo venoso è una complicanza molto seria, ma nonostante i progressi della scienza medica, i bambini avevano ancora opzioni di trattamento limitate.

Il tromboembolismo venoso in età pediatrica si verifica generalmente in presenza di patologie potenzialmente letali, a causa dei frequenti e prolungati ricoveri e comprende la trombosi cerebrale (coagulo di sangue nel cervello), la trombosi correlata a un catetere venoso, l‘embolia polmonare (coagulo di sangue verso il polmone), e la trombosi venosa profonda (coagulo di sangue in una vena profonda).

Grazie al miglioramento dei tassi di sopravvivenza dei bambini con condizioni mediche potenzialmente letali o croniche, oltre a una maggiore consapevolezza tra i pediatri, il tromboembolismo venoso viene rilevato più spesso nei piccoli pazienti ospedalizzati, dove il rischio più comune è il cateterismo venoso.

L’attuale trattamento del TEV nei bambini si basa principalmente su dati osservazionali e su estrapolazione da studi realizzati su adulti, utilizzando eparina iniettabile e/o antagonisti della Vitamina K. Non esiste, dunque, alcun tipo di trattamento per età pediatrica che non richieda iniezioni sottocutanee o endovenose per lunghi periodi di tempo o monitoraggi di laboratorio, che possono rappresentare un grave peso per i bambini piccoli, in particolare i neonati, oltre che per i propri genitori o caregiver.

Per risolvere questo problema, Bayer ha sviluppato granuli per una sospensione orale di rivaroxaban, che non richiede iniezioni, nè monitoraggi regolari, il che permette la somministrazione di un dosaggio preciso e una maggior maneggevolezza del trattamento.

La nuova indicazione rilasciata da EMA si basa sui dati del più ampio e completo programma di studi clinici dedicato al tromboembolismo pediatrico, realizzato fino ad oggi, incluso lo studio di Fase III EINSTEIN Jr.

Nel corso della Fase III dello Studio EINSTEIN Jr, dopo una terapia di almeno 5 giorni con eparina, i bambini del braccio rivaroxaban, hanno ricevuto il farmaco con un dosaggio calcolato in base al peso, ed equivalente alla dose per adulti di 20 mg 1 volta/die, utilizzata nel trattamento della trombosi venosa profonda (TVP)/embolia polmonare (EP). Questi dosaggi sono stati somministrati sotto forma di compresse o granulati per sospensione orale.

Lo studio ha dimostrato un’incidenza numericamente inferiore di recidive di TEV nei bambini trattati con rivaroxaban, rispetto alla terapia standard (iniezioni di eparina da sola o seguita da un passaggio ad un antagonista della vitamina K, come il warfarin).

I risultati di sicurezza ed efficacia assoluti e relativi osservati nello studio EINSTEIN Jr sono coerenti con quelli dei precedenti trial su rivaroxaban negli adulti.

Il dosaggio della sospensione orale o delle compresse è calcolato in base al peso del bambino, e questo è stato studiato per essere equivalente a quello standard di un adulto, di 20 mg una volta al giorno. I bambini che hanno un peso corporeo di 30 Kg e oltre possono essere trattati con la sospensione orale o le compresse di rivaroxaban ad un dosaggio adeguato (15 mg o 20 mg).