A PALERMO ESPERTI DA TUTTA LA SICILIA PER FARE IL PUNTO DELLA SITUAZIONE.

Dopo  la  prime  tappe  che  hanno  coinvolto  Veneto,  Toscana,  Lazio,  Lombardia  e  Campania,  la  sesta tappa  della  Road  Map,  organizzata  da Motore Sanità, ha  portato  il  discorso  sulle  Car- T  sull’isola siciliana, con l’evento “Road Map Car-t prospettive attuali e future dell’uso delle Car-t in Italia”. L’evento si è svolto presso l’Aula dell’accademia delle  scienze  mediche del Policlinico  di Palermo “Paolo Giaccone”. La terapia con Chimeric Antigen Receptor T-Cells (CAR-T) si sta imponendo come l’ultima frontiera dell’immunoterapia ed in particolare delle  terapie  cellulari.  Nuove  terapie, ma anche  nuove  sfide:  questo  tipo  di  trattamento, in  buona  parte dei  pazienti, risolutivo, richiede centri  dotati  di  un  apparato  organizzativo  adeguato,  anche  per  la  possibile  comparsa  di  eventi avversi  comunemente  non  riscontrabili  con  le  terapie  attualmente  in  uso,  quali  la  sindrome  da rilascio di citochine e problematiche di tipo neurologico. Non ultima per importanza la necessità di formulare  nuovi  sistemi  di  rimborso  per  remunerare  il  corretto  valore  di  queste  terapie. Questo importante traguardo scientifico,  quindi, ha  bisogno  di  un  passo  in  avanti  dei  SSR per  quanto riguarda  governance  e  organizzazione  delle  sue  strutture,  al  fine  di  garantire  ai  pazienti  più  fragili una così  nuova  ed  importante  arma  per  combattere  il  male  che  li  affligge.  Per  questo motivo, Motore Sanità, con  il  contributo  di Novartis, ha  dato  vita  alla Road  Map  CAR- T: una  serie  di convegni  regionali,  con  l’idea  di  creare  un  ponte  comunicativo  tra  mondo  sanitario,  esponenti  politici  e  stakeholder,  per  mettere  i  diversi  servizi  sanitari  regionali  dello  stivale,  in  condizione di assumere le migliori decisioni operative che rendano il sistema di cura efficace e sostenibile. Sul lavoro che dovranno svolgere in tandem istituzioni e ospedali per introdurre queste terapie in Sicilia è intervenuto Giuseppe Milone, responsabile Timo UO Ematologia,  AOU  Policlinico Vittorio Emanuele,  Catania:  “Le  cellule  Car-t  sono  una  rivoluzionaria  terapia  cellulare  approvata  in  Europa per  il  linfoma  diffuso  refrattario  e  nella  leucemia  acuta  linfoblastica  del  giovane  paziente.  Il  loro utilizzo  apre  nuove  speranze  per  queste malattie,  ma  si  ritiene  che  in  un  futuro  prossimo  possano essere impiegate anche in altre malattie”. “Fra  cinque  anni – aggiunge –  si  può  prevedere  che nella regione Sicilia verranno trattati da 50 a 100 pazienti all’anno con un costo annuo di 25-50 milioni  di  euro.  Il  costo  però  non  è un  ostacolo,  ma  comporta  una  maggiore  attenzione  ed efficienza  nell’utilizzo  di  queste  terapie.  Per  il  loro  costo  elevato – continua  Milone – il  loro  impiego  deve  essere  guidato  con  fermezza  assicurando  un’elevata  qualità  ed  appropriatezza  in tutte  le  fasi  del  trattamento.  A  tal  fine,  il  loro  impiego  dovrebbe  essere  condotto,  similmente a quanto avviene in Nord America, nel rispetto delle regole JACIE già in vigore e quindi nei tre centri di trapianto emopoietici accreditati JACIE della nostra regione. Infine, per assicurare la sostenibilità finanziaria, è necessario, nella nostra regione, lo sviluppo  di  almeno un laboratorio di manipolazione cellulare gestito secondo regole di “good manufactoring practice” (GMP) e fornito di  apparecchiatura  closed  system per l’espansione cellulare. Ciò infatti – conclude  l’esperto – ridurrebbe i costi globali delle procedure di laboratorio e allargherebbe la possibilità di accesso alla terapia”. “In prospettiva le CAR-T – afferma Carlo Picco, Direttore Generale AOUP “Paolo Giaccone”, Palermo – potrebbero  costituire  una  forma  di  mobilità  passiva  per  i  cittadini  Siciliani.  Per  questo auspichiamo che il tema venga  monitorato  e  adeguatamente  programmato,  al fine di rendere omogenea l’introduzione di questa terapia a livello nazionale. La prospettiva di un centro erogante in Sicilia, costituirebbe  anche  un  punto  di  forza  per  la  rete  formativa  della  specializzazione  in Ematologia. Il  Policlinico –  prosegue  il  Direttore – è  sede  dell’Ematologia, capo  fila  della  Scuola  di Specializzazione  dell’Università  di  Palermo,  una  tra  le  più  grandi  reti  di  formazione  specialistica  in Italia, che comprende tutte le Ematologie del bacino occidentale della Sicilia”. La terapia con cellule Car-T, potrebbe, essere utilizzata per prima sui pazienti pediatrici, ma ad oggi i centri che potrebbero erogarla sono solo due sul territorio nazionale, troppo pochi per garantire un accesso equo alle cure. “Sono circa 450 i bambini – dichiara Ottavio Ziino, Responsabile Programma Trapianti della UOC di Oncoematologia Pediatrica, ARNAS-Civico di Palermo – che ogni anno in Italia si ammalano di leucemia linfoblastica acuta. Di questi più dell’80% raggiunge la guarigione con le cure convenzionali, invece, circa il 10 % purtroppo si dimostra refrattario ai trattamenti di prima o seconda linea: per questi pazienti oggi risultati straordinariamente incoraggianti sono stati raggiunti con approcci terapeutici sperimentali con le CAR-T”. “Tuttavia ad oggi – prosegue Ziino – questi trattamenti sono disponibili solo in 2 Centri di Oncoematologia Pediatrica in Italia. I limiti all’erogazione di questi trattamenti sono rappresentati dai requisiti richiesti ai centri erogatori e agli alti costi dei prodotti cellulari. È auspicabile che con la conclusione della fase sperimentale e l’ormai imminente commercializzazione dei prodotti cellulari, questi problemi possano essere superati al fine di garantire l’accessibilità e la sostenibilità di questi trattamenti – conclude l’esperto – e consentendo di ampliare la rete dei centri erogatori e di ridurre la necessità di emigrazione sanitaria”. Queste terapie però non possono essere applicate a tutti i pazienti, è quindi necessaria una rigida selezione, un ruolo che potrebbe essere svolto cooperando con la Società Italiana di Ematologia (SIE) come sottolineato da Sergio Siragusa, Direttore UOC Ematologia AOUP “Paolo Giaccone”, Palermo e Ordinario di Ematologia, dell’Università degli Studi di Palermo, anche Vice Presidente della SIE: “La terapia con CAR-T – afferma Siragusa – rappresenta la più avanzata forma di immunoterapia nelle neoplasie ematologiche e l’unico trattamento in pazienti giovani ed adulti affetti da leucemie o linfomi refrattari e recidivati. La terapia non è esente da rischi ed è necessaria la rigida selezione dei pazienti candidati e dei centri destinati al trattamento; la SIE ha già prodotto in tal senso un documento inviato ad AIFA. Ritengo necessario che la Sicilia possa offrire tale opportunità ai suoi pazienti. Dal punto di vista formativo, spero che la terapia con CAR-T entri presto nel percorso della Scuola di Ematologia di UniPa, la cui rete è tra le più estese d’Italia”. Un altro aspetto molto importante che il sistema sanitario Siciliano deve affrontare è quello di identificare i centri erogatori per queste terapie. Le CAR-T rappresentano una terapia cellulare che necessita di una complessa organizzazione – spiega Francesco Di Raimondo, Direttore UO Oncoematologia e TMO Policlinico Vittorio Emanuele di Catania, Professore Ordinario di Ematologia, Università degli Studi di Catania – con il coinvolgimento di diverse figure professionali in grado di gestire le varie fasi dell’intero ciclo terapeutico. Queste figure comprendono non solo medici ematologi e personale infermieristico con esperienza nella gestione di pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ma anche personale di terapia intensiva e rianimazione che sia edotto sulle modalità di gestione ed anche di prevenzione degli effetti collaterali più frequenti che sono la sindrome da rilascio di citochine e la neurotossicità. È ovvio – aggiunge l’esperto – che i centri identificati per la somministrazione delle CAR-T devono avere tutta una serie di requisiti strutturali non solo relativi alla degenza ma anche riguardanti un centro di raccolta aferetica e un attrezzato laboratorio di manipolazione cellulare che consenta la gestione in sicurezza di una terapia articolata come quella delle CAR-T”. L’introduzione delle Car-T in Sicilia non è un semplice atto burocratico, ma è un percorso che la Sanità Siciliana deve intraprendere, un percorso in cui sarà necessaria una stretta collaborazione tra pubblico e privato. “La complessità del trattamento – dichiara Giovanni Cardinale, Direttore Programma Trapianti di Midollo, UO di Oncoematologia, ARNAS-Civico di Palermo – e l’obbligo ad ottemperare ai rigidi requisiti delle Good Manufacturing Practices (GMP) limiteranno il numero dei Centri abilitati. L’impatto economico di terapie sempre più efficaci ma dai costi elevati renderà sempre più attuale il concetto di “valore” delle cure e l’analisi di cost-effectiveness – conclude l’esperto – che non possono prescindere da una partnership pubblico-privato”.